В России готовятся к выпуску отечественного лекарства от спинальной мышечной атрофии (СМА). В 2027 году планируется получить лицензию на производство геннотерапевтического препарата для лечения СМА первого и второго типа.
Препарат разработан в рамках национальной программы по борьбе с редкими заболеваниями. Его создание связано с использованием методов генной терапии, которые позволяют вводить в клетки пациента гены, необходимые для нормальной работы мышц.
Ранее в России не было доступно лекарство от СМА, которое могло бы заменить импортные аналоги. Новый препарат позволит снизить зависимость от зарубежных производителей и улучшить доступ к лечению для пациентов. Производство будет осуществляться на территории страны, что повысит эффективность и сократит сроки поставок.
